环状 RNA(circRNA)通过共价闭环结构消除了线性 mRNA 的 5′ 和 3′ 末端,不受 RNA 外切酶的影响,在体内具有更高的稳定性和更持久的表达能力。简接生物自主开发的环化技术平台实现了高效、无痕的 circRNA 制备,是体内 CAR 疗法的分子基础。
体内 CAR 疗法的关键在于将 circRNA 药物精准递送至目标免疫细胞。简接生物自主开发的递送平台采用创新的 panCAR 技术体系,实现脾脏靶向递送,可同时调动 T 细胞、NK 细胞、巨噬细胞等多种免疫细胞,在患者体内完成多细胞协同的 CAR 表达,无需体外细胞操作。
简接生物以生成式人工智能算法为核心,构建了覆盖序列设计、载体优化与工艺开发的端到端智能设计平台。AI 平台与 circRNA 环化平台、靶向递送平台深度协同,形成「分子设计—表达控制—定向递送」的闭环能力,大幅提升研发效率与成药性能。
「分子设计 — 表达控制 — 定向递送」三位一体,系统性提升体内 CAR 疗法的有效性、安全性与可制造性
AI 平台提供序列层面的高维优化,设计高稳定性、高表达效率的 circRNA 载体。
环化平台确保 CAR 在免疫细胞内的高效率与持久性表达,表达动力学可控可调。
panCAR 递送平台实现脾靶向与多细胞协同,为「即时给药、在体生效」奠定基础。
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